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Real World Data (RWD) aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register bestätigen Wirksamkeit neuer Therapieoptionen

Pressemeldung:Real World Data (RWD) aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register bestätigen Wirksamkeit neuer Therapieoptionen
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Bonn, 22.08.2023 – 09:00

Mukoviszidose e.V. bestätigt positive Ergebnisse der Modulatorentherapie für Menschen mit Mukoviszidose

Bonn, 22.08.2023 – Der Mukoviszidose e.V. veröffentlichte kürzlich eine Publikation, die auf Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register basiert. Diese Daten bestätigen die positiven Ergebnisse klinischer Studien zur Wirksamkeit der Modulatorentherapie für Menschen mit Mukoviszidose. Dr. Miriam Schlangen, in der Geschäftsführung des Mukoviszidose e.V. verantwortlich für den Fachbereich Forschung, Therapieförderung und Gesundheitspolitik, betonte die hohe Qualität dieser Daten und ihre Bedeutung für die Optimierung der Therapie von CF-Patienten.

Das Deutsche Mukoviszidose-Register, das seit 1995 vom Mukoviszidose e.V. betrieben wird, bietet umfassende Informationen über die Versorgungs- und Gesundheitssituation von CF-Patienten in Deutschland. Es ist die einzige Quelle im Land, die solche umfangreichen Daten liefert. Die Daten werden sowohl inhaltlich als auch finanziell unterstützt, um deren Verwendung in wissenschaftlichen Publikationen zu fördern.

Registerdaten gewinnen zunehmend an Bedeutung und sind laut der europäischen Zulassungsbehörde EMA wichtige Quellen, um den Gesundheitszustand von Patienten zu analysieren. Früher wurde ihnen oft eine mangelnde Datenqualität nachgesagt, doch die kürzlich veröffentlichte Registerpublikation zeigt das genaue Gegenteil.

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Die Registerdaten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register bestätigen die Ergebnisse randomisierter klinischer Studien zur Wirksamkeit der Wirkstoffkombination ETI (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor) als hochwirksame Behandlungsoption für Menschen mit Mukoviszidose. In der Registerkohortenstudie wurden positive Auswirkungen von ETI auf die Lungenfunktion, den Ernährungszustand, die Häufigkeit pulmonaler Exazerbationen und den Schweißchlorid festgestellt.

Die Lungenfunktion FEV1% stieg um 11,3%, der BMI sowohl bei Kindern und Jugendlichen als auch bei Erwachsenen, und die Lungenexazerbationen gingen um 75,9% zurück. Diese Ergebnisse bestätigen die Wirksamkeit der Modulatorentherapie und unterstreichen die Bedeutung von Registerdaten für die medizinische Praxis.

Angesichts der Beschleunigung der Medikamentenzulassung kommen immer mehr Wirkstoffe auf den Markt, die über eine unzureichende Datenbasis verfügen. Registerdaten können diese Lücke schließen und eine ausreichende Evidenz für die Beurteilung neuer Arzneimittel liefern.

Mukoviszidose ist eine unheilbare erbliche Krankheit, von der in Deutschland mehr als 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene betroffen sind. Sie führt zu schwerwiegenden Schädigungen von Organen wie Lunge und Bauchspeicheldrüse. Der Mukoviszidose e.V. vernetzt Patienten, Angehörige, Ärzte, Therapeuten und Forscher, um jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose zu ermöglichen.

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Um die vielfältigen Aufgaben und Ziele zu verwirklichen, ist der Mukoviszidose e.V. auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen.

Weitere Informationen über die Arbeit des Mukoviszidose e.V. und die Krankheit Mukoviszidose finden Sie unter www.muko.info.

Pressekontakt:
Carola Wetzstein
Referentin für Presse- und Öffentlichkeitsarbeit
Mukoviszidose e.V.
In den Dauen 6
53117 Bonn
Telefon: 0228-98780-22
Mobil: 0171-9582 382
Fax: 0228-98780-77

Gemeinsam Mukoviszidose besiegen.

Für weitere Informationen, Bilder oder Dokumente geht es hier zur Quelle mit dem Originaltitel Real World Data (RWD) – Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register gewinnen …
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28 Antworten

    1. Das ist eine ziemlich kühne Aussage. Statt einfach zu behaupten, dass RWD Fake News sind, solltest du vielleicht nach Beweisen suchen und deine Meinung mit Fakten untermauern. Nur so kann eine konstruktive Diskussion entstehen.

    1. Sorry, aber ich finde deine Skepsis etwas übertrieben. Das Register enthält umfangreiche Daten und ist glaubwürdig. Wenn du mehr Beweise brauchst, dann recherchiere selbst oder such dir eine andere Quelle. Aber bitte bleib sachlich.

  1. Ich denke, die Real-World-Daten sind genauso zuverlässig wie kryptische Botschaften von Außerirdischen.

  2. Also ich finde es total übertrieben, dass man sich auf diese Real World Data verlässt. Wer weiß schon, ob die wirklich verlässlich sind?

    1. Klar, wer braucht schon Fakten und Daten, wenn man sich einfach auf seine eigene Meinung verlassen kann? Aber hey, ich bevorzuge es lieber, auf wissenschaftliche Erkenntnisse zu vertrauen, anstatt blind rumzuraten.

  3. Ich bin nicht überzeugt von den Ergebnissen des Deutschen Mukoviszidose-Registers. Es braucht mehr Forschung!

    1. Na, wenn du es besser weißt! Es gibt zahlreiche Studien, die die Wirksamkeit der neuen Therapieoptionen belegen. Aber gut, wenn du lieber in der Vergangenheit verweilst und auf altbewährte Methoden schwörst, dann ist das wohl deine Entscheidung. Jeder hat seine Meinung.

  4. Ich denke, dass wir mehr alternative Therapieoptionen ausprobieren sollten, anstatt uns nur auf RWD zu verlassen.

    1. Ich verstehe deinen Standpunkt, aber ich denke, dass es wichtig ist, wissenschaftlich fundierte Therapieoptionen zu nutzen und nicht auf unbestätigte Alternativen zu setzen. RWD kann uns wertvolle Daten liefern und sollte nicht unterschätzt werden.

    1. Da liegen Sie leider falsch. Real World Data ist entscheidend, um die Wirksamkeit neuer Therapieoptionen zu bestätigen. Es bietet Einblicke in die reale Anwendung und ermöglicht eine bessere Patientenversorgung. Ihre Meinung scheint nicht auf fundierten Informationen zu beruhen.

    1. Sorry, aber das Bauchgefühl ist kein zuverlässiger Kompass für wichtige Entscheidungen. Daten helfen uns, fundierte und objektive Entscheidungen zu treffen. Ohne Daten würden wir nur im Dunkeln stochern.

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