Bremen (VBR). In einem bahnbrechenden Schritt vorwärts im Kampf gegen Mukoviszidose, auch bekannt als Cystische Fibrose (CF), hat die Forschung der Hamburger Wissenschaftlerin Dr. Suki Albers-Fomenko neue Hoffnung gebracht. Mukoviszidose, eine erbliche Krankheit, die mehr als 8.000 Menschen alleine in Deutschland betrifft, sorgt für einen zähen Schleim, der Lunge und andere Organe beeinträchtigt und das Leben der Betroffenen erheblich verkürzt. Doch Albers-Fomenko und ihr Team könnten einen Weg gefunden haben, diese verheerenden Auswirkungen zu mindern.
Der Fokus ihrer Arbeit liegt auf einer spezifischen Herausforderung bei Mukoviszidose: den sog. Nonsense-Mutationen im CFTR-Gen. Diese Mutationen lösen ein vorzeitiges Stopp-Signal in der Proteinproduktion aus, was zu einer unzureichenden Anzahl aktiver CFTR-Kanäle in der Zellmembran führt. Besonders bemerkenswert ist, dass etwa fünf Prozent der deutschen Mukoviszidose-Patienten zwei solcher Mutationen tragen und somit nicht von der herkömmlichen CFTR-Modulatortherapie profitieren.
Doch die innovative Arbeit der Forschungsgruppe um Albers-Fomenko könnte dies ändern. Durch die Entwicklung veränderter tRNAs – essentielle Moleküle, die in der Proteinbildung wirken – gelang es dem Team, die fehlerhaften Stopp-Signale im CFTR-Gen zu “überlesen”. Diese so genannten Suppressor-tRNAs, verpackt in Lipidnanopartikeln, könnten direkt in die Luftröhre oder venös verabreicht werden und ermöglichen so die Produktion eines vollständigen CFTR-Proteins trotz der Nonsense-Mutation. Wichtig dabei: Die Therapie scheint keine falsch-positiven Signale zu überlesen, was ihre Sicherheit unterstreicht.
Die Ergebnisse, publiziert in der renommierten Fachzeitschrift Nature, zeigen nicht nur, dass tRNA-basierte Therapien funktionieren können, sondern bieten auch Perspektiven für eine individuelle, mutationsspezifische Behandlung.
Für das herausragende Potenzial dieser Forschung erhielt Dr. Suki Albers-Fomenko stellvertretend für ihr Team den Adolf-Windorfer-Preis vom Mukoviszidose e.V., eine mit 5.000 Euro dotierte Anerkennung für signifikante Fortschritte in der Erforschung und Behandlung von Mukoviszidose. Diese Auszeichnung unterstreicht die Wichtigkeit von Albers-Fomenkos Arbeit und das Engagement des Mukoviszidose e.V., Menschen mit dieser Krankheit ein möglichst selbstbestimmtes Leben zu ermöglichen.
Interessanterweise liegen die Wurzeln dieses Projekts in einer vom Mukoviszidose e.V. im Jahr 2021 finanzierten Studie. Diese und ähnliche Forschungsinitiativen sind essenziell für den Fortschritt im Kampf gegen Mukoviszidose, einer Krankheit, bei der neue Hoffnung auf ein längeres und gesünderes Leben der Patienten entscheidend ist.
Die Ehrung von Dr. Albers-Fomenkos Leistung wird im Rahmen der Mukoviszidose-Tagung in Wustrow vom 29. November bis 1. Dezember 2024 erfolgen und bietet nicht nur Anerkennung, sondern auch Ansporn für die Forschergemeinschaft. Ihre Arbeit, eine Mischung aus Hingabe und wissenschaftlichem Genie, eröffnet neue Wege zur Behandlung einer Krankheit, die bisher als unbezwingbar galt.
Zusammengefasst, Albers-Fomenkos Pionierarbeit markiert einen Meilenstein in der Mukoviszidose-Therapie und könnte das Leben vieler Betroffener nachhaltig verbessern. Es steht viel auf dem Spiel, und die Zukunft dieser vielversprechenden Therapie wird mit großer Spannung erwartet.
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Forschung zur RNA-Therapie bei Mukoviszidose mit Adolf-Windorfer-Preis ausgezeichnet
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