Bremen (VBR). In einem signifikanten Fortschritt für die medizinische Forschung und die Hoffnungen vieler Betroffener gab der Mukoviszidose e.V. bekannt, dass er ein bahnbrechendes Projekt mit 20.000 Euro unterstützt, das das Ziel verfolgt, neue schleimlösende Wirkstoffe, sogenannte Mukolytika, zu entdecken. Unter der Leitung von Prof. Dr. Daniel Lauster und Dr. Cosmin Butnarasu von der Freien Universität Berlin soll durch ein aufwendiges Hochdurchsatzscreening nach Substanzen gesucht werden, die spezifisch gegen die bei Mukoviszidose entstehende Schleimbildung wirken. Eine solche Entwicklung könnte vor allem denjenigen Patienten neue Therapieoptionen bieten, die von den bisher verfügbaren Modulatortherapien nicht profitieren.
Mukoviszidose, auch als Cystische Fibrose bekannt, ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, von der in Deutschland über 8.000 Menschen betroffen sind. Diese Krankheit führt zu einer Produktion von zähflüssigem Sekret, das insbesondere die Lungen und die Bauchspeicheldrüse belastet und das Leben der Betroffenen erheblich einschränkt. Trotz der Verfügbarkeit eines Mukolytikums auf dem Markt, das den Wirkstoff N-Acetyl-Cystein (NAC) nutzt, zeigen jüngste Studien, dass dieses Medikament kaum bis keine Effekte auf die Struktur des Schleims hat und somit keine spezifische Wirksamkeit aufweist. Vor diesem Hintergrund ist die Suche nach neuen, gezielt wirkenden Mukolytika von entscheidender Bedeutung.
Die von Lauster und Butnarasu geleitete Arbeitsgruppe hat bereits ein innovatives Muzinmodell entwickelt, das auf molekularer Ebene den Zerfall von Muzinen (einem Hauptbestandteil des Schleims) sichtbar macht, wenn spezifische Moleküle binden. Dieses Modell soll als Grundlage für ein Hochdurchsatzscreening dienen, bei dem über 170.000 Substanzen auf ihre schleimlösende Wirkung hin untersucht werden. Die vielversprechendsten Substanzen werden in der Folge an Lungenschleim-Proben von Menschen mit Mukoviszidose getestet, um ihre Wirksamkeit und Sicherheit zu validieren.
Der Erfolg dieses Projekts könnte weit über die Mukoviszidose hinaus Bedeutung haben. Die Entdeckung neuer Mukolytika könnte nicht nur den betroffenen Patienten helfen, sondern auch neue Therapieoptionen für eine Vielzahl anderer Erkrankungen mit chronischer Schleimbildung in den Atemwegen eröffnen. Dabei legen die Forscher großen Wert auf eine hohe Spezifität der Substanzen, um Nebenwirkungen zu minimieren und eine bestmögliche Verträglichkeit zu gewährleisten.
Der Mukoviszidose e.V. trägt mit seiner Förderung maßgeblich dazu bei, wichtige Grundlagenforschung und klinische Studien in diesem Bereich voranzutreiben. Durch die Bündelung von Fachwissen und Ressourcen unterstützt der Verein das Ziel, Therapieoptionen zu verbessern und die Lebensqualität der Betroffenen signifikant zu erhöhen. In ihrem gemeinsamen Bestreben, Mukoviszidose zu besiegen, zeigt sich das Engagement und die Hoffnung einer ganzen Gemeinschaft auf eine bessere Zukunft für Patienten und ihre Familien.
Es bleibt zu hoffen, dass die Ergebnisse dieses Projekts einen Wendepunkt in der Behandlung der Mukoviszidose markieren und den Weg für innovative, zielgerichtete Therapieansätze ebnen.
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Mukoviszidose-Forschung: Zähem Schleim gezielt den Kampf ansagen
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