– 28. Februar 2024: Tag der Seltenen Erkrankungen betont dringende Orphan-Drug-Entwicklung und ‑Zugänglichkeit.
– BPI unterstreicht, dass Orphan Drugs oft einzige Therapiehoffnung für seltene Erkrankungen sind.
– Politik soll Sonderstatus, Erstattungsbeträge sichern und Rahmenbedingungen für Orphan-Drug-Forschung fördern.
Tag der Seltenen Erkrankungen: Orphan Drugs als lebenswichtige Hoffnung
In einer Gesellschaft, in der Gesundheit zunehmend an erster Stelle steht, rücken auch diejenigen in den Fokus, die von seltenen Erkrankungen betroffen sind. Solche Leiden, die oft schwer oder sogar lebensbedrohlich sind, stehen im Zentrum des jährlichen Tages der Seltenen Erkrankungen. An diesem Tag wird besonders darauf aufmerksam gemacht, wie wichtig die Entwicklung und Zugänglichkeit von spezialisierten Medikamenten, sogenannten Orphan Drugs, für die Behandlung dieser Krankheiten sind. Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) hebt hervor, dass gerade diese Medikamente oft die einzige Hoffnung für Patienten darstellen. Bei der Behandlung von Schwer- und Schwerstkranken sind Arzneimittel gegen Seltene Leiden oft die einzige Hoffnung. Ihre Zulassung und Vermarktung darf nicht erschwert werden. Es gibt rund 8.000 Seltene Erkrankungen und bislang ist erst ein Bruchteil davon behandelbar. Es gibt also nicht zu viele Orphan Drugs, sondern zu wenige! Ein Orphan Drug kann in vielen Fällen überhaupt erst eine medikamentöse Therapie möglich machen und somit einen erheblichen Mehrwert für die Betroffenen schaffen.
Die Sonderstellung von Orphan Drugs im Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) ist keine Bevorzugung, sondern erfüllt lebenswichtige Bedürfnisse der Patienten, indem fast alle in der EU genehmigten Orphan Drugs auch in Deutschland verfügbar sind. Neuerungen im AMNOG und Forderungen nach weiteren Einschränkungen ihres Sonderstatus könnten dazu führen, dass die Erstattungsbeträge so weit sinken, dass eine wirtschaftliche Vermarktung unattraktiv wird – mit verheerenden Folgen für die Forschung und die Verfügbarkeit neuer Behandlungen. Die Politik muss jetzt signalisieren, dass sie im Interesse der Patientinnen und Patienten agiert und auch zukünftig neue Therapieoptionen für Seltene Erkrankung fördern will, die bislang nicht behandelbar sind. Hierzu sind gute Rahmenbedingungen für die Industrie unerlässlich. Die kürzlich vom Gesetzgeber eingeführten Verbesserungen im Medizinforschungsgesetz erkennen zwar den Bedarf an, doch muss eine Harmonisierung mit dem Sozialrecht erfolgen, um Patienten wirklich zu erreichen.
Die Botschaft zum Tag der Seltenen Erkrankungen ist klar: Die Entwicklung und Verfügbarkeit von Orphan Drugs ist keine Frage des Privilegs, sondern eine der Grundversorgung und des Rechts auf Gesundheit. Sie verlangt nach einer gesellschaftlichen und politischen Anstrengung, die den Bedürfnissen der rund 4 Millionen betroffenen Menschen in Deutschland gerecht wird und ihnen Hoffnung auf Behandlung und Heilung gibt.
Orphan Drugs: Hoffnungsträger im Schatten andauernder Hürden
Seltene Krankheiten standen lange Zeit im Schatten der medizinischen Forschung und öffentlichen Wahrnehmung. Nur ein kleiner Teil der Bevölkerung ist von diesen Erkrankungen betroffen, wodurch die Aufmerksamkeit von Wissenschaft, Gesundheitssystem und Gesellschaft meist auf häufigere Erkrankungen fiel. Doch gerade für die Betroffenen sind Orphan Drugs, spezielle Medikamente für seltene Krankheiten, unverzichtbar. Die Entwicklung und Zulassung dieser Therapien ist jedoch mit besonderen Herausforderungen verbunden, die weit über medizinische Fragen hinausgehen.
Was macht Orphan Drugs so unverzichtbar?
Der Ursprung der Schwierigkeiten liegt in der Seltenheit der Erkrankungen selbst: Die Anzahl der Patientinnen und Patienten pro Krankheit ist oft so gering, dass klassische Studienansätze für Zulassungen erschwert werden. Zudem sind viele dieser chronischen, oftmals lebensbedrohlichen Krankheiten bisher kaum erforscht. Orphan Drugs füllen diese Lücke, indem sie gezielt auf die komplexen Bedürfnisse dieser Patienten eingestellt sind. Die Forschung daran hat in den letzten Jahren an Dynamik gewonnen, nicht zuletzt durch veränderte regulatorische Rahmenbedingungen, die Anreize für pharmazeutische Unternehmen schaffen.
Doch diese Anreize gehen mit einer komplexen und ungewöhnlichen Preisgestaltung einher. Die Herstellungskosten von Orphan Drugs sind oft hoch, die Konsumentenzahl gering – das führt zu hohen Preisen pro Behandlung. Die politische Debatte um die Kosten und die Zugänglichkeit dieser Medikamente spiegelt die intensive Verknüpfung zwischen Wirkstoffentwicklung, wirtschaftlichen Interessen und gesellschaftlichen Erwartungen wider.
Gesellschaftlicher Wandel und neue Ansprüche
Die öffentliche Aufmerksamkeit für seltene Krankheiten wächst kontinuierlich. Patientenverbände und Fachgesellschaften engagieren sich stärker und fordern bessere Diagnose- und Therapieangebote sowie eine nachhaltige Integration in das Gesundheitssystem. Zugleich setzen technologische Fortschritte, etwa in der Genforschung, neue Impulse für die Entwicklung innovativer Behandlungsmöglichkeiten.
Mit dem gesellschaftlichen Wandel gehen auch veränderte politische Anforderungen einher. Es gilt, die komplexen Regularien so anzupassen, dass sie einerseits die Sicherheit und Wirksamkeit der Medikamente garantieren, andererseits aber Innovationskraft und Marktzugang nicht unnötig einschränken.
Zukünftige Herausforderungen und Handlungsfelder lassen sich so zusammenfassen:
- Harmonisierung und Verschlankung der Zulassungsverfahren bei gleichzeitiger Wahrung hoher Qualitätsstandards
- Förderung nachhaltiger Preisgestaltung und Finanzierungskonzepte
- Ausbau der öffentlichen Wahrnehmung und Stärkung von Patientenrechten
- Verstärkte Unterstützung für Forschung an bislang ungelösten Krankheitsbildern
Die Entwicklungen zeigen, dass Orphan Drugs ein zentrales Thema der Gesundheitspolitik bleiben werden. Es braucht einen ausgewogenen politischen Rahmen, der die vielschichtigen Interessen aufeinander abstimmt und gleichzeitig die Lebensqualität der Betroffenen in den Mittelpunkt stellt.
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Orphan Drugs – Förderung weiterhin wichtig!
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