Bremen (VBR). Berlin, 28. Februar 2024 – In einer Gesellschaft, in der Gesundheit zunehmend an erster Stelle steht, rücken auch diejenigen in den Fokus, die von seltenen Erkrankungen betroffen sind. Solche Leiden, die oft schwer oder sogar lebensbedrohlich sind, stehen im Zentrum des jährlichen Tages der Seltenen Erkrankungen. An diesem Tag wird besonders darauf aufmerksam gemacht, wie wichtig die Entwicklung und Zugänglichkeit von spezialisierten Medikamenten, sogenannten Orphan Drugs, für die Behandlung solcher Krankheiten sind. Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) hebt hervor, dass gerade diese Medikamente oft die einzige Hoffnung für Patienten darstellen.
„Bei der Behandlung von Schwer- und Schwerstkranken sind Arzneimittel gegen Seltene Leiden oft die einzige Hoffnung. Ihre Zulassung und Vermarktung darf nicht erschwert werden“, betont Dr. Kai Joachimsen, Hauptgeschäftsführer des BPI. Er bezieht sich damit auf die kritischen Stimmen aus dem politischen Raum, die eine angeblich privilegierte Entwicklung von Orphan Drugs beanstanden. Doch Joachimsen kontert: „Es gibt 8.000 Seltene Erkrankungen und bislang ist erst ein Bruchteil davon behandelbar. Es gibt also nicht zu viele Orphan Drugs, sondern zu wenige!“
Während die Entwicklung von Therapien für häufigere Krankheiten oft im Rampenlicht steht, benötigen Patienten mit seltenen Leiden ebenso Zugang zu innovativen Behandlungen. Ein Orphan Drug kann in vielen Fällen überhaupt erst eine medikamentöse Therapie möglich machen und somit einen erheblichen Mehrwert für die Betroffenen schaffen. Anders als oft wahrgenommen, ist die Sonderstellung von Orphan Drugs im Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) keine Bevorzugung, sondern erfüllt lebenswichtige Bedürfnisse der Patienten, indem fast alle in der EU genehmigten Orphan Drugs auch in Deutschland verfügbar sind.
Die Bedeutung dieser Verfügbarkeit kann nicht hoch genug eingeschätzt werden. Trotzdem sehen sich diese lebenswichtigen Medikamente mit Herausforderungen konfrontiert. Neuerungen im AMNOG und Forderungen nach weiteren Einschränkungen ihres Sonderstatus könnten dazu führen, dass die Erstattungsbeträge so weit sinken, dass eine wirtschaftliche Vermarktung unattraktiv wird – mit verheerenden Folgen für die Forschung und die Verfügbarkeit neuer Behandlungen.
„Die Politik muss jetzt signalisieren, dass sie im Interesse der Patientinnen und Patienten agiert und auch zukünftig neue Therapieoptionen für Seltene Erkrankung fördern will, die bislang nicht behandelbar sind. Hierzu sind gute Rahmenbedingungen für die Industrie unerlässlich“, unterstreicht Dr. Joachimsen. Die kürzlich vom Gesetzgeber eingeführten Verbesserungen im Medizinforschungsgesetz erkennen zwar den Bedarf an, doch muss eine Harmonisierung mit dem Sozialrecht erfolgen, um Patienten wirklich zu erreichen.
Die Botschaft zum Tag der Seltenen Erkrankungen ist klar: Die Entwicklung und Verfügbarkeit von Orphan Drugs ist keine Frage des Privilegs, sondern eine der Grundversorgung und des Rechts auf Gesundheit. Sie verlangt nach einer gesellschaftlichen und politischen Anstrengung, die den Bedürfnissen der rund 4 Millionen betroffenen Menschen in Deutschland gerecht wird und ihnen Hoffnung auf Behandlung und Heilung gibt.
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Orphan Drugs – Förderung weiterhin wichtig!
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