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Bremen (VBR).
Am Tag der Seltenen Erkrankungen richtet Pharma Deutschland e.V. den Fokus auf die Herausforderungen und Notwendigkeiten in der Behandlung sogenannter "Waisen der Medizin". Es wird deutlich gewarnt, dass Fortschritte in der Forschung und Therapieentwicklung dringend notwendig bleiben. „Gerade, weil die Erkrankungen so selten sind, ist darüber hinaus die europäische Vernetzung von großem Wert", erklärt Dorothee Brakmann, Hauptgeschäftsführerin von Pharma Deutschland. „Diese Fortschritte dürfen auf keinen Fall durch nationale Maßnahmen gefährdet werden“ (Zitat-Quelle: Pressemitteilung).
In Deutschland sind etwa vier Millionen Menschen von seltenen Krankheiten betroffen, definiert als Erkrankungen, die nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen betreffen. Während einige Erkrankungen inzwischen innovative Therapieansätze bieten, sind für viele andere kaum wirksame Behandlungen verfügbar. Hinzu kommt eine oft komplizierte Diagnostik und das Fehlen spezialisierter Fachärzte. Die Erforschung dieser Krankheiten ist durch geringe Patientenzahlen erschwert, weshalb klinische Studien meist schwierig durchzuführen sind.
Eine zentrale Herausforderung bleibt die Verfügbarkeit der Orphan Drugs, die speziell für Seltene Erkrankungen entwickelt werden. Auch wenn Europa und Deutschland entsprechende Rahmenbedingungen geschaffen haben, wie zum Beispiel das Nationale Aktionsbündnis für Seltene Erkrankungen (NAMSE), warnt Pharma Deutschland vor Rückschritten durch wirtschaftliche Bedingungen. „Der Kostendruck in der gesetzlichen Krankenversicherung darf nicht dazu führen, dass innovative Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen vom Markt verschwinden“, betont Brakmann weiter (Zitat-Quelle: Pressemitteilung).
Besondere Sorge bereitet die Möglichkeit, dass diese lebenswichtigen Medikamente aufgrund finanzieller Restriktionen nicht eingeführt werden könnten, was schwerwiegende Konsequenzen für die Betroffenen hätte. Um diesen Risiken zu begegnen, fordert Pharma Deutschland, bestehende Regelungen zur Nutzenbewertung von Orphan Drugs beizubehalten. Zudem sollten Erstattungsbetragsverhandlungen für innovative Verträge mit Krankenkassen gestärkt werden, um den patientenseitigen Zugang zu effektiven Therapien langfristig sicherzustellen.
Pharma Deutschland setzt sich nachdrücklich dafür ein, dass der Weg für innovative Arzneimittel geebnet bleibt und die Betroffenen die benötigte Unterstützung erhalten. Durch verstärkte Anreize soll die Forschung im Bereich seltener Erkrankungen gefördert werden, damit kein Mensch, der unter einer seltenen Erkrankung leidet, vergessen wird.
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Deutsches Gesundheitssystem muss Seltene Erkrankungen im Blick behalten
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Blick auf die Zukunft der Behandlung seltener Erkrankungen: Chancen und Herausforderungen
Der "Tag der Seltenen Erkrankungen" erinnert nicht nur an die gegenwärtigen Herausforderungen, sondern lenkt auch den Blick auf die zukünftigen Entwicklungen in der Behandlung seltener Krankheiten. Die Weltgesundheitsorganisation (WHO) schätzt, dass rund 300 Millionen Menschen weltweit von seltenen Erkrankungen betroffen sind. Diese Zahl unterstreicht die Notwendigkeit für gezielte Forschungsanstrengungen und politische Unterstützungsmaßnahmen.
Ein bedeutender Trend in der Arzneimittelforschung ist die Entwicklung von individuellen Therapien, die spezifisch auf die genetischen oder molekularen Basisprobleme einer Krankheit zugeschnitten sind. Solche personalisierten Ansätze versprechen Effizienzsteigerungen und bessere Ergebnisse für die Patientinnen und Patienten, verlangen jedoch ebenfalls intensivere Forschung und höhere Investitionen. Speziell im Bereich der Gen- und Zelltherapien haben bereits erste Erfolge positive Prognosen für zukünftige Anwendungen ermöglicht.
Eine zentrale Rolle wird auch in der Beteiligung von Patientenorganisationen gesehen, die als Fürsprecher für zahlreiche Initiativen fungieren. Ihre Arbeit in der Patientensensibilisierung und im Lobbying hat maßgeblichen Einfluss auf gesetzliche Reformen und Förderprogramme, oft in Zusammenarbeit mit internationalen Organisationen und Forschungsnetzwerken. Diese Partnerschaften sind entscheidend, um weltweite Datenbanken zu gestalten, die umfangreiche Informationen sammeln und Forschern sowie Entwicklern zur Verfügung stehen.
Allerdings gibt es auch weiterhin Hindernisse, insbesondere der wirtschaftlicher Art. Viele kleine und mittelständische Unternehmen sehen sich angesichts der hohen Kosten für Forschung und Markteinführung speziellen Medikationen immensen finanziellen Herausforderungen gegenüber. In Deutschland hat sich jedoch gezeigt, dass Unterstützung durch staatliche Anreize wie Steuervergünstigungen, finanzielle Zuschüsse und spezielle Programme für Start-ups große Wirkung entfalten können.
Ausblickend ist es unerlässlich, dass fortwährende internationale Zusammenarbeit und weiterführende Investitionen in die Forschung gefördert werden. Die Erhöhung der Sichtbarkeit seltener Erkrankungen bleibt ein essentielles Ziel, denn nur so kann das Verständnis in der breiten Öffentlichkeit verbessert werden und die notwendige Unterstützung durch Regierungen und private Einrichtungen gewährleistet werden. Der innovative Fortgang dieser medizinischen Nische könnte langfristig dazu beitragen, dass seltene Erkrankungen ihren Status als "Waisen der Medizin" verlieren und die Betroffenen wirksame Behandlungen erfahren dürfen.
Weiterführende Informationen auf Wikipedia
- Seltene Erkrankung
- Orphan Drugs
- Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE)
- Gesetzliche Krankenversicherung
- Pharmaindustrie
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9 Antworten
…manchmal habe ich das Gefühl, dass die Politik hier versagt hat. Warum gibt es nicht mehr Unterstützung für innovative Medikamente gegen seltene Erkrankungen?
…es ist unverständlich, warum bei solchen Krankheiten nicht viel stärker geforscht wird. Gibt es da keine Lobby? Ich finde das sehr traurig und hoffe auf Veränderungen.
Es ist einfach unfassbar, dass so viele Menschen mit seltenen Erkrankungen alleine gelassen werden. Ich frage mich oft, wie es dazu kommen kann. Wir sollten alle mehr darüber reden!
Definitiv! Aufklärung ist der Schlüssel! Vielleicht sollten Schulen und Universitäten auch mehr über solche Themen unterrichten?
…und soziale Medien könnten eine große Hilfe sein! Wenn man sieht, wie viele Personen betroffen sind, könnte das viele mobilisieren.
Die Herausforderungen in der Behandlung seltener Krankheiten sind wirklich groß. Wieso haben wir nicht mehr Ärzte, die sich darauf spezialisieren? Es wäre gut, wenn mehr Menschen darüber informiert werden würden.
Ich stimme zu! Man hört viel zu selten über diese Probleme. Gibt es nicht auch Initiativen, die versuchen, das zu ändern? Vielleicht sollten wir als Gesellschaft aktiver werden.
Ja genau! Jeder sollte wissen, wie viele Menschen betroffen sind. Was könnten wir tun, um das Bewusstsein zu schärfen? Ich denke an lokale Veranstaltungen oder Informationsabende.
Ich finde die Themen um seltene Erkrankungen sehr wichtig. Es ist erschreckend, wie wenig Forschung oft betrieben wird. Warum wird nicht mehr für die Betroffenen getan? Ich hoffe, dass sich das bald ändert!