Fördert Orphan Drugs: Politik für Seltene Leiden gefordert

Bremen (VBR).

Am heutigen Tag der Seltenen Erkrankungen wird in Deutschland erneut darauf hingewiesen, dass vier Millionen Menschen hierzulande von seltenen Krankheiten betroffen sind. Von den weltweit etwa 8.000 bekannten Seltenen Erkrankungen existieren nur für rund 200 Therapien. Dies verdeutlicht die Dringlichkeit einer forcierten Forschung und Entwicklung in diesem Bereich.

"In Deutschland sind Arzneimittel gegen Seltene Leiden (Orphan Drugs) im EU-Vergleich am schnellsten verfügbar. Damit das auch in Zukunft so bleibt, rufen wir die künftige Bundesregierung … auf, Forschung und Entwicklung in dem Bereich zu fördern", sagte Dr. Kai Joachimsen, Hauptgeschäftsführer beim BPI. "Menschen mit Seltenen Erkrankungen müssen die gleiche Chance auf eine gute Gesundheitsversorgung erhalten wie alle anderen auch," warnte er weiter vor einer möglichen Sparpolitik, die speziell bei Orphan Drugs problematisch sein könnte (Zitat-Quelle: Pressemitteilung).

Seit vielen Jahren engagiert sich der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen. Mit neuen Orphan Drugs liegt der Fokus auf der Verbesserung der Therapie- und Diagnosesituation. Doch die Entwicklung dieser Medikamente ist oftmals mit enormem finanziellen, zeitlichen und risikobehaftetem Aufwand verbunden.

Ein bedeutender Schritt war die Einführung der EU-Verordnung (EG 141/2000) zur Förderung von Orphan Drugs vor über zwei Jahrzehnten. Diese Regelung ermöglicht es der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), einen "Orphan-Status" zu verleihen, wenn für ein seltenes Leiden keine oder nur unzureichende Behandlungsmöglichkeiten vorhanden sind.

Trotz der erzielten Fortschritte wurde in Deutschland kürzlich durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz die Umsatzschwelle für Orphan Drugs gesenkt. Dr. Joachimsen betonte die Gefahr, dass Deutschland sich vom Ziel entfernen könnte, die Entwicklung dieser wichtigen Medikamente zu unterstützen, wenn der Zusatznutzen nicht mehr anerkannt wird (Zitat-Quelle: Pressemitteilung).

In der aktuellen Debatte fordert der BPI, dass die Politik klare Signale zur Förderung von Therapieoptionen für Seltene Erkrankungen setzt. Über 90 % aller Seltenen Leiden sind nach wie vor unbehandelbar, was die Notwendigkeit guter Rahmenbedingungen für die Pharmaindustrie unterstreicht. Die Unterstützung seitens der Politik ist essenziell, um dem großen medizinischen Bedarf gerecht zu werden und Betroffenen Hoffnung zu bieten.

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Deutschland in der Verantwortung: Menschen mit Seltenen Leiden brauchen politische …

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Die Zukunft der Orphan Drugs in Deutschland: Chancen und Herausforderungen

Bereits seit vielen Jahren spielen Orphan Drugs, also Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen, eine Schlüsselrolle im Gesundheitssektor. Vor über zwei Jahrzehnten legte die EU-Verordnung (EG) 141/2000 den Grundstein für ihre Entwicklung, indem sie die Einführung von Fördermaßnahmen ermöglichte. In Folge dessen hat sich Deutschland zu einem Vorreiter bei der schnellen Verfügbarkeit solcher Medikamente im europäischen Vergleich entwickelt.

Aktuelle Prognosen deuten darauf hin, dass der Bedarf an innovativen Therapien für seltene Erkrankungen weiter steigen wird. Die treibenden Kräfte hinter dieser Entwicklung sind sowohl wissenschaftlicher Fortschritt als auch ein stärkeres Bewusstsein in der Gesellschaft und bei politischen Entscheidungsträgern. Dennoch stehen Hersteller von Orphan Drugs vor komplexen Herausforderungen in Bezug auf Forschung, Entwicklung und Markteinführung. Ein wesentlicher Punkt ist die Anpassung der gesetzlichen Rahmenbedingungen, etwa durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz, das die Umsatzschwelle senkte und somit potenziell die wirtschaftliche Attraktivität dieser Arzneimittel gefährden könnte.

Ein internationales Ereignis, ähnlich dem Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE), das in Deutschland agiert, war die Gründung des "International Rare Diseases Research Consortium" (IRDiRC). Dieses Konsortium zielt darauf ab, Therapien für seltene Leiden weltweit zugänglicher zu machen und den Austausch internationaler Forschungsergebnisse zu fördern. Solche Kooperationen könnten auch in Deutschland als Blaupause zur Schaffung besserer Forschungsbedingungen dienen, da sie die langfristige Zusammenarbeit in Wissenschaft und Industrie verbessern.

Zukünftige Entwicklungen weisen auf transformative Technologien wie genetische Therapien und personalisierte Medizin hin, die speziell die Behandlung seltener Erkrankungen revolutionieren könnten. Doch um dies zu realisieren, ist eine Stabilisierung der gesetzlichen Förderung unabdingbar. Dr. Kai Joachimsen vom BPI unterstreicht, dass politisches Engagement von essentieller Bedeutung sei, um weiterhin Innovationen in diesem sensiblen Bereich zu sichern.

Letztlich liegt es an der Politik, Rahmenbedingungen zu schaffen, die sowohl wirtschaftliche Anreize als auch gesellschaftliche Verantwortung miteinander verbinden. Nur so können wir gewährleisten, dass Patienten mit seltenen Erkrankungen auch in Zukunft Zugang zu den lebenswichtigen Orphan Drugs haben werden.

Weiterführende Informationen auf Wikipedia

1. Seltene Erkrankung
2. Orphan-Arzneimittel
3. Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie
4. Europäische Arzneimittel-Agentur
5. AMNOG

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